针对婴儿人群中，有一种极其可怕的“遗传疾病凶手”，这类病称之为脊髓型肌肉萎缩症，英文简写为SMA。

也许有好朋友要说，难道说SMA在产检中查验不出来吗？实际上提取孕妈妈的血细胞来实现检验，是可以发觉是不是带上SMA发病DNA的。

但是，由于这个病是归属于罕见病，而通常情况下，孕妈妈在怀孕期间的基本筛选全过程中，也是不可能来开展SMA的基因筛查，因而，才会出现许多家中心满意足迈入一个新生命的诞生的来临，却不曾想起宝宝的生活慢慢来比较快，就由于SMA而判刑了“死罪”。

SMA在新生婴儿中的患病率有多大呢？回答是六千分之一到一万分之一上下，可以说，这一患病率并算不上低，这也造成在中国，现阶段最少有3-5数十万的SMA病人，并且这或是有纪录的病人总数，比如说一些边远地区，假如孩子出生后遗症上SMA，那麼，很可能连诊断、医治的可能也没有。

除此之外，由于SMA是一种遗传疾病，因而，假如父母亲中的一方，带上着SMA的遗传因子，那麼，生起来的小孩将有25%的概率会变为SMA基因遗传，进而在发展期病发。

许多患者出世后，一开始是不容易患病的，可是随着成长发育，人体会逐渐发生健身运动失衡、全身上下肌肉僵硬的状况，乃至到之后，就连基础的咽下姿势都难以进行，更不要说像常规的小孩一样走动、飞奔了。

做为罕见病的一种，SMA还有一个自身的“姐妹病”——肌肉萎缩侧索硬底化（ALS），大伙儿很有可能见到名字的含义很生疏，它也有另一个称谓是“运动神经元病”。

相比于SMA是婴儿的“首要遗传疾病凶手”来讲，ALS的主要人群是成人，二者的患病状况都类似，全是归属于中枢神经系统的病症，也全是没法除根的病症，最少目前的医学技术来讲，是极为艰难的，只有是花钱来保持性命。

为什么说成花钱来保持呢？这是由于针对这类罕见病，它的医治药物价格，全是极为昂贵的。想来许多盆友都还记得，上年年末，国家医保局立即和好几家医药企业意味着谈判，期待可以为在我国许多病症的病人，争得到较大的褔利。

而在交涉中，在其中一款药品便是称之为SMA患者“救命药”的