近日，我国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）公示公告，诺华制药（Novartis）集团旗下医治脊髓性肌萎缩（Spinal Muscular Atrophy, SMA）的AAV基因疗法药品Zolgensma（OAV101注射剂）在我国提交的临床实验申请办理已得到临床研究默示批准。先前，2021年10月21日，该药物所递交的临床实验申请办理得到审理。

据了解，脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种稀有的常染色体潜在性遗传神经系统肌肉组织病症，其特性是渐行性、让人衰微的肌萎缩、乏力。SMA患者关键病发于婴儿，很有可能体现为肌力减低，头顶部操纵欠佳、“蛙腿”样姿态、呼吸不畅、生长迟缓、脊柱侧凸或骨关节收缩等病症。伴随着病症的进度，健身运动作用慢慢减低。SMA是造成2岁下列婴儿死亡的主要遗传疾病要素，严重影响病人及照护者生活品质，且先前病人一直遭遇没有药可以用的困境。

据公布信息表明，诺华制药Zolgensma是全世界第一个医治脊髓性肌萎缩症的基因疗法，海外标价212.5万美金（折算RMB约1358万余元），也被称作“史上最牛贵药品”，但是，Zolgensma只需注入一次就可以。现阶段，Zolgensma早已在全世界近40个国家和地区获准。在其中，Zolgensma于2020年被日本列入医疗保险，病人只需付款30%花费；后在2021年3月被法国列入国家医疗保障体系。

据诺华制药的财务报告，2020年Zolgensma的销售总额达9.2亿美金，同比增加151%。2021年第三季度Zolgensma单一季度销售业绩为3.75亿美金(在其中国外市场1.26亿美金)；前三季度累计10.09亿美金（在其中国外市场3.51亿美金）。

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