脊椎肌肉萎缩症是一种罕见病，90%的生病宝宝活但是2岁，但有一款对于这类病症的药品，打一针却要1300万，现如今这款称得上“史上最牛贵药品”将落实我国。

近日，中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）公示公告，诺华制药（Novartis）集团旗下医治脊髓性肌萎缩（Spinal Muscular Atrophy, SMA）的AAV基因疗法药品Zolgensma（OAV101注射剂）在我国提交的临床实验申请办理已得到临床研究默示批准。

公布信息内容表明，诺华制药的Zolgensma是全世界第一个医治脊髓性肌萎缩症的基因疗法，海外标价212.5万美金（折算RMB约1358万余元），也被称作“史上最牛贵药品”，但是，Zolgensma只需注入一次就可以。

先前2021年10月21日，该药物所递交的临床实验申请办理得到审理。

现阶段Zolgensma早已在全世界近40个国家和地区获准。在其中，Zolgensma于2020年被日本列入医疗保险，病人只需付款30%花费；后在2021年3月被法国列入国家医疗保障体系。

SMA,90%的生病宝宝活但是2岁

脊椎肌肉萎缩症（Spinal Muscular Atrophy, SMA）是一种稀有的遗传神经系统肌肉组织病症。2014年由英国波士顿学院前篮球参赛选手进行的ALS冰桶挑战赛(IceBucket Challenge)曾在互联网上风靡一时，这一主题活动让许多人对渐冻人（肌肉萎缩侧索硬底化 ASL）有一定的掌握。而SMA被别人称之为是ASL“弟兄病”，患SMA后，操纵全身肌肉主题活动的健身运动神经元细胞没法正常的工作中，病人会慢慢缺失各种各样活动作用，乃至喘不过气来和咽下。

据我国产前检查杂志期刊《脊髓肌肉萎缩症分子诊断与携带者筛查研究进展》的统计显示，在新生婴儿中，SMA患病率约为1/6000~1/10000，等同于每10000名新生婴儿中便有一人受此危害。

SMA是造成2岁下列婴儿死亡的主要遗传疾病要素。据媒体报道，90%的生病宝宝活但是2岁。

尽管脊椎性肌肉萎缩症发病原因早就确立，但一直以来全球范畴内都欠缺对其有效性的诊治方式。

高价药品价格曾引异议

2019年5月24日，FDA准许诺华制药集团旗下药物基因疗法Zolgensma发售，用以医治小孩脊椎性肌肉萎缩症，但超出210万元的标价也造成很大异议，被称作是史上最牛贵药。

外部说起这一款药最先被这看起来浮夸的药品价格所吃惊，而许多病人应对Zolgensma时只有“望药兴叹”，昂贵的价钱令她们不能承担，曾有病人亲属无可奈何表明“就当它沒有产品研发出来吧！”