文/ 韩璐 编写/ 曹彦君

“我们的孩子能救了！”一位河南妈妈在视频网站上泣不成声。

12月3日早上，2021年我国医保药品目录调节結果发布，以前标价69.7万余元一针的诺西那生钠注射剂成功进到医疗保险，这也是世界第一款精确靶向药物治疗脊椎性肌肉萎缩症（SMA）的药品，研制开发公司为英国渤健企业。

这款药在2019年获准，按每名病人每一年注入6支算，一名病人自付的医疗费约420万余元，且要终生注入。

2021年，渤健发布支援方案，将年平均治疗费降到55万，大部分家中仍然乏力压力，进到国家医保目录，是她们较大的盼望。

幸亏3年之后，一切得偿所愿。医疗保险最后价钱尚未发布，但从网爆短视频看，病人全年度自费花费将减少到10万。

标价70万的无可奈何

2021年的医保目录调整，一个特征是对焦“高价药”聚堆的罕见病行业。

诺西那生钠注射剂是典型性。

2020年8月，“一针药70万余元”的新闻报道冲到微博号热搜榜，2021年9月，西安交通大学第二附院一张55万的收费标准单据，再度招来社会舆论关心。

该药医治的SMA，为性染色体隐性遗传病，是第二普遍的遗传神经肌肉病，位居2018年5月《第一批罕见病目录》的第110号。

SMA有“婴儿遗传疾病凶手”之称，依照病人发病年纪和病症比较严重水平，大分成4型，在其中1型6个月内发病，几乎不可以独座，2岁之内身亡；2型6-18个月发病，几乎不可以独走，人均寿命25岁。

新生婴儿患病率约为1/6000—1/10000，近80%为1-2型。

据推断，中国大陆每一年兴新病人大约在2000名上下，病人总总数约为3-5数十万，全世界病人总数不上50数万人。

临床数据表明，病人在持续应用诺西那生钠注射剂4.8年之后，成活率为100%，96%的病人可以在协助下走动。

“假如患者在病症发生前就接纳用药治疗的，其健身运动作用发展趋势和一切正常小孩几乎一样。”北大药学院药事管理与临床医学药学系专家教授博导史录文写。

那么一款好药，为何要标价70万余元一支？

于医药企业而言，一款药物的产品研发，均值10年、10亿美金，罕见病很有可能更高一些，专利权有效期仅有20年，而SMA这种病患者少，销售量比较有限，成本费没法规模性摊薄，价钱当然高。